美国国家健康与护理卓越研究所(NICE)于11月18日周三发布了一份指导草案，拒绝将安进的胆固醇药物Repatha作为高胆固醇人群的治疗选择。该机构表示，安进提交的文件存在局限性，这使得该药物的成本效益可靠性受到质疑。

NICE是英国的监督机构，负责决定国家医疗服务体系(NHS)是否应该为治疗买单。

NICE在一份声明中解释说，血液中胆固醇的长期升高会加速动脉中脂肪沉积物的形成，从而使高胆固醇血症患者患心血管疾病(CVD)的风险增加。这种情况还可能导致心绞痛、中风和心脏病发作。

Evolocumab (Repatha的通用名称)是一种抑制PCSK9作用的抗体。PCSK9会减少肝脏中消除血液中有害胆固醇的受体。通过阻碍PCSK9，更多的药物能够进入血液并去除坏胆固醇，但它在降低CVD风险方面的作用尚未完全确定。

“委员会得出结论，尽管evolocumab在原发性高胆固醇血症患者中有效降低LDL胆固醇水平，但目前还没有临床试验来衡量evolocumab对CVD事件的直接影响。”说NICE的项目总监Meindert Boysen说。他补充说，研究小组还认为，目前尚不清楚通过evolocumab降低坏胆固醇水平是否会减少心脏病发作、中风和心绞痛。

委员会还注意到，安进使用弗雷明汉风险方程来提出CVD风险，而不是NICE推荐的QRISK2评估工具。弗雷明汉风险方程被认为高估了英国人群的心血管疾病风险。

NICE在其新闻稿中指出的另一个担忧是，安进使用了一种不切实际的高因子来调整杂合子家族性高胆固醇血症患者的CVD风险。

最后，该委员会表示，由于该药物的成本效益证明存在高度的不确定性，他们无法对evolocumab提出坚定的建议。

安进对判决结果表示失望，称有证据明确表明，高胆固醇与中风和心脏病发作有关，并希望提供更多信息和分析，以显示该药物的成本效益。

Repatha在英国的标价约为每年4448.60英镑(6769美元)。所述成本为说不到美国价格的一半，大约是1.4万多美元。

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